Gēnu terapijā ir 2 pamatmetodes. Ex vivo (ārpus organisma) terapijas gadījumā (1. att.) no pacienta organisma tiek paņemtas šūnas, kas tiek ģenētiski pārveidotas, un tad atkal ievietotas pacienta organismā. In vivo (dzīvā organismā) terapijas gadījumā (2. attēls) slimības novēršanai nepieciešamo gēnu ienešanai organismā visbiežāk izmanto vīrusus, kas „inficē” pacienta šūnas.

1. attēls.

2. attēls.